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全身型重症筋無力症（gMG）患者を対象としたiptacopan の有効性，安全性及び忍容性を評価するランダム化，二重盲検，プラセボ対照，第III相試験，及び非盲検継続投与試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	全身型重症筋無力症
試験開始日（予定日）	2024-09-13
目標症例数	12
臨床研究実施国	アメリカ/イギリス/中国/イスラエル/ギリシャ/イタリア/ポーランド/ポルトガル/スペイン/ドイツ/フランス/デンマーク/オランダ/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	適格な被験者を以下の2 つの投与群のいずれかに1：1 の比率で割り付ける： iptacopan 群：iptacopan 200 mgを1日2回6ヵ月間経口投与（二重盲検）した後，非盲検でiptacopan 200 mgをさらに1日2回24ヵ月間経口投与。 プラセボ群：プラセボを1日2回6ヵ月間経口投与した後，非盲検でiptacopan 200 mgを1日2回24 ヵ月間経口投与。

試験の内容

主要評価項目	Month 6のMG-ADL総スコアのベースラインからの変化量
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）	75歳未満
性別	男女両方
選択基準	- 全身型重症筋無力症の成人患者（18～75歳） - スクリーニング時の血清学的検査で抗AChR抗体陽性の患者 - Myasthenia Gravis Foundation of America（MGFA）分類II～IVのgMGであり，治験期間中に人工呼吸器を必要としない可能性が高いと治験責任（分担）医師が判断した患者。 - 以下の3つの検査のうちの1つ以上によりgMGの診断の確定が記録，裏付けられている患者 - 単一筋線維筋電図検査又は反復神経刺激試験による，神経筋伝達異常の既往 - 塩化エドロホニウム試験陽性の既往 - 治療担当医師評価に基づく，経口アセチルコリンエステラーゼ阻害薬によるMG症状の改善の記録 - ベースラインMG-ADLスコアが6以上で，総スコアの50%以上が眼以外の症状に起因する。 - 以下の治療を行っても6ヵ月以上にわたって最適にコントロールされていない患者 - 1種類のみのNSIST，又は - 2種類以上のNSIST，又は - 頻回（少なくとも3ヵ月に1回）の血漿浄化療法，血漿交換又は免疫グロブリン静注療法（ステロイド及びNSISTによる治療でコントロールできない症状に対して）又は - 以下のいずれかのgMG治療： - gMGに対して承認されているFcRN拮抗薬 - リツキシマブ - 補体阻害薬以外の既承認gMG治療薬 - 他の全てのiptacopan試験と同様に，被験者は髄膜炎菌及び肺炎球菌に対するワクチン接種を必須とする。また，インフルエンザ菌ワクチンの接種についても，各国の規制及び治験実施国でのワクチン入手可能性に応じて実施すること。Iptacopanの初回投与の2週間以上前に，可能な限り多くの血清型をカバーするワクチン接種を行うこととする。ワクチン接種後2週間経過する前にiptacopanの投与を開始する場合，抗生物質の予防投与を開始し，ワクチン接種後2週間が経過するまで投与を継続しなければならない。
除外基準	- 過去1ヵ月以内に免疫グロブリン静注療法（IVIG）／血漿交換（PLEX）療法，過去6ヵ月以内にリツキシマブ，過去2ヵ月以内にエクリズマブ，過去3ヵ月以内にラブリズマブ又はその他の補体阻害薬，過去3ヵ月以内にエフガルチギモド又はその他の抗FcRn療法を受けた，又は過去6ヵ月以内に胸腺摘除術を受けた，若しくは治験期間中に胸腺摘除術を予定している患者 - スクリーニング時に臨床的に重大な活動性又は慢性のコントロール不良の細菌，ウイルス又は真菌感染がある患者。スクリーニング時に，以下の活動性ウイルス感染の検査で陽性になった患者を含む。活動性のB型肝炎ウイルス（HBV）：活動性（急性又は慢性）の感染を示す血清学的パネル検査陽性，活動性のC型肝炎ウイルス（HCV）：血清学的検査でHCV-Ab陽性，ヒト免疫不全ウイルス（HIV）：血清学的検査陽性で，後天性免疫不全症候群（AIDS）に定義された病態がある又は表面抗原分類4（CD4）細胞数が200 cells/mm3以下である。 - 妊娠中又は授乳中の女性患者，若しくは妊娠を希望している女性患者 - 妊娠可能な女性（生理的に妊娠可能な全ての女性と定義）。ただし治験薬の投与期間中に効果的な避妊法を使用する場合はこの限りではない。 - 活動性かつ全身性の細菌感染，ウイルス感染（COVID-19を含む）又は真菌感染を有する患者，若しくは治験薬投与前14日以内に入院又は注射剤を用いた抗菌療法を要した重大な感染症の既往歴がある患者 - 莢膜形成細菌（例：髄膜炎菌や肺炎球菌）による再発性侵襲性感染症の既往歴がある患者 - 治験薬投与前7日以内に38°C（100.4°F）以上の発熱があった患者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無