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先天性血液凝固第X 因子欠乏症の患者を対象に、乾燥濃縮人血液凝固第X 因子（KD-416）の薬物動態を第I相パートで、有効性及び安全性を第III相パートで評価する第I/III相多施設共同非盲検前向き自己対照試験

基本情報

進捗状況	参加者募集終了－試験継続中
対象疾患	先天性血液凝固第X因子欠乏症
試験開始日（予定日）
目標症例数	10
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	（1）第I相パート 本剤1回投与後のFX 活性（以下、FX:C）から算出される血中半減期、最高血中濃度（Cmax）、最高血中濃度到達時間（Tmax）、血中濃度時間曲線下面積（AUC）、分布容積（Vd）、クリアランス（CL）、消失速度定数、平均滞留時間（MRT）* *12歳以上、12歳未満いずれも、初回投与前、投与10分後、2時間後、24時間後、48時間後、96時間後、144時間後のFX:Cの測定を中央検査にて実施し、血中半減期等の幾何平均値を求める。なお、12歳未満については被験者数が少ない場合、血中半減期等の幾何平均値は参考値とする。 （2）第III相パート 出血時投与：出血に対する本剤の止血効果 周術期投与：周術期における出血抑制・止血効果 定期投与：現行療法期間と定期投与期間における医薬品（本剤含む）による止血治療を要した出血エピソードの年間出血率（以下、ABR*） *ABR=（評価期間中の出血エピソード数）/（評価期間の総日数）×365.25
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無