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間質性肺炎を合併する初発抗MDA5 抗体陽性皮膚筋炎患者を対象とした、triple therapy・トファシチニブ併用療法の安全性と有効性を検討するシングルアーム・第Ⅱ相試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎
試験開始日（予定日）
目標症例数	15
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	【安全性の評価項目】 1.サイトメガロウイルス（CMV）感染（CMV infection）およびCMV感染症（CMV disease）の発生割合 2.有害事象の発生割合 3.重篤有害事象の発生割合 【有効性の評価項目】 1.治験薬投与開始から12週後までの期間中に併用制限薬・制限療法が使用されず、かつ治験薬投与開始から12週後に生存している患者の割合 2.治験薬投与開始から12週後の無増悪生存割合 複合エンドポイントである「増悪」を①または②と定義し、無増悪生存割合を評価する。 ①死亡 ②「間質性肺炎の増悪」の判断のもと併用制限薬・制限療法が使用された場合 3.HRCT score、%FVC、%DLCO、P/F比の推移 4.治験期間中の副腎皮質ステロイドの積算量（プレドニゾロン換算、Day 1-3にかけてステロイド大量療法を除く） 5.12週後の副腎皮質ステロイドの投与量（プレドニゾロン換算） （※探索的試験のため、主要評価項目ではなく、安全性、有効性毎に評価項目を設定している。）
副次評価項目	【探索的評価項目】 1.血液検査値（リンパ球数、LDH、CK、FER、抗MDA5抗体、KL-6、 SP-D、IgG）の推移 2.トファシチニブの薬物血中濃度 3.トファシチニブの薬物血中濃度と有効性評価項目との関連解析 4.トファシチニブの薬物血中濃度と安全性評価項目との関連解析 5.予後不良因子の数および種類と有効性評価項目との関連解析

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無