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Fused in Sarcoma変異を有する筋萎縮性側索硬化症（FUS-ALS）患者におけるION363の髄腔内投与の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1～3相試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	Fused in Sarcoma 変異を有する筋萎縮性側索硬化症（FUS-ALS）
試験開始日（予定日）
目標症例数	3
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	パート1におけるベースライン（Day 1）からDay 505までの機能障害の変化量
副次評価項目	・筋萎縮性側索硬化症特異的生活の質改訂版（ALSSQOL-R）スコアのベースラインからパート1Day505までの変化量 ・院内で評価するALSFRS-Rスコアのベースラインからの変化量 ・生存率及び無換気補助生存期間（VAFS） ・院内で評価するSVCのベースラインからパート1Day505までの変化量 ・ハンドヘルドダイナモメトリー（HHD）の測定結果のベースラインからパート1Day505の幾何平均比 ・CSF中血清中ニューロフィラメント軽鎖（NfL）濃度のベースラインからDay 505までの幾何平均比 ・CSF中FUSタンパク質のベースラインからDay 505までの幾何平均比

対象疾患

年齢（下限）	10
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無