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トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）成人患者を対象にアミロイド除去薬ALXN2220の有効性及び安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	トランスサイレチン型心アミロイドーシス
試験開始日（予定日）	2024-01-04
目標症例数	1000
臨床研究実施国	アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/カナダ/中国/フランス/ドイツ/イタリア/ポーランド/韓国/スペイン/台湾/トルコ/イギリス/アメリカ合衆国/オーストリア/ベルギー/チェコ共和国/デンマーク/ギリシャ/ハンガリー/アイルランド/イスラエル/オランダ/ニュージーランド/ノルウェー/スイス/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	被験薬群:ALXN2220 ランダム化評価期のDay 1から、ALXN2220群の被験者には、体重に応じた用量のALXN2220 2400 mg、3200mg又は4800mgを4週に1回24から最大48ヵ月静脈内投与する。 対照薬群:プラセボ ランダム化評価期のDay 1から、プラセボ群の被験者には、プラセボを4週に1回24から最大48ヵ月静脈内投与する。

試験の内容

主要評価項目	複合評価項目であるACM及び全心血管系臨床イベントを指標としてALXN2220群とプラセボ群の差を評価することにより、成人ATTR-CM患者の治療でのALXN2220の有効性を評価する
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別
選択基準	1. ランダム化時点で18歳以上90歳以下の男 2. 野生型TTR又は変異型TTRの遺伝子型を有するATTR-CMと中央判定で確定診断されている者 3. スクリーニング時の心エコーによる拡張末期の心室中隔壁厚が、11 mm以上（女性の場合）又は12 mm以上（男性の場合）である者 4. 中央検査機関によるスクリーニング時の測定でNT-proBNPが2000 pg/mLを超えている者 5. スクリーニング時点の30日間以上前からループ利尿薬を使用している者 6. スクリーニング前1年以内に心不全歴として、 a. 心不全による入院 b. 心不全による緊急来院 c. NT-proBNPが2000 pg/mLを超える（又は同等のBNP）容量負荷の記録が確認されている 7. スクリーニング時にニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類II～IVである者 8. 治験責任医師により平均余命6ヵ月以上と判定された者
除外基準	1. 軟膜アミロイドーシスを有する者 2. 軽鎖（AL）若しくは続発性アミロイドーシス（AA）、又はその他の全身性アミロイドーシスを有する者 3. 多発性骨髄腫の既往がある者 4. ATTR-CMが主な原因ではない心筋症（例：主に高血圧、心臓弁膜症、又は虚血性心疾患による心筋症）（治験担当医師の評価による）を有する者 5. スクリーニング前3ヵ月以内に急性冠動脈症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作、冠動脈血行再建術、心臓機器植込術、心臓弁修復術、又は大手術を受けた者 6. コントロール不良の高血圧（スクリーニング時の平均収縮期血圧 > 160 mmHg又は平均拡張期血圧 > 100 mmHg［安静時］）を有する者 7. スクリーニング時の平均収縮期血圧（安静時）が < 90 mmHg、又は症候性起立性低血圧（治験担当医師の評価による）が認められる者 8. 臨床的に重要なコントロール不良の不整脈（治験担当医師の評価による）を有する者 9. 心エコーで左室駆出率（LVEF）が30%未満の者 10. スクリーニング時、中央検査機関による測定でヘモグロビンが8 g/dL未満の女性、又は9 g/dL未満の男性 11. スクリーニング時、中央検査機関による測定で血小板数が100,000/mm3未満の者又は臨床的に重要な血小板減少症に関連するその他の障害を有する者 12. 腎不全を有する者のうち、透析を要する者、又はスクリーニング時に中央検査機関で測定したChronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-Epi）式による推算糸球体濾過量（eGFR）が20 mL/min/1.73 m2未満の者 13. スクリーニング時の体重が40 kg未満の者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無