臨床研究実施計画番号 jRCT2031230417
最終情報更新日：2025年5月8日
登録日：2023年10月21日
小児（1～6歳）APDS（活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群）患者を対象とした leniolisibの安全性、薬物動態、薬力学及び有効性に関する非盲検、単一群試験並びに非盲検、長期継続投与試験
基本情報
| 進捗状況 | |
|---|---|
| 対象疾患 | APDS（活性化ホスホイノシチド 3 キナーゼデルタ症候群) |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 2 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | Part I - 治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、SAE及び治験薬投与の中止に至ったAEの発現割合 - 臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査及び尿検査）のベースラインからの変化量 - バイタルサインのベースラインからの変化量 - 身体検査所見のベースラインからの変化量 - 心電図（ECG）のベースラインからの変化量 - 成長及び身体発達のベースラインからの変化量 12週間投与の終了時にMRI又は低線量CTで測定するリンパ球増殖の減少 - 全B細胞に占めるナイーブB細胞の割合のベースラインから12週間投与終了時までの変化量で評価する免疫表現型の正常化 Part II - 安全性パラメータ（TEAE、SAE、治験薬投与の中止に至ったAE、身体検査、バイタルサイン、心電図、成長及び身体発達並びに臨床検査の結果を含む） |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 1 |
|---|---|
| 年齢（上限） | 6 |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT05693129 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。