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日本人真性多血症（PV）患者を対象として、P1101の有効性及び安全性を評価する、単群、多施設共同、至適用量探索デザインによる第III b相試験

基本情報

進捗状況	参加者募集終了－試験継続中
対象疾患	真性多血症
試験開始日（予定日）	2023-07-29
目標症例数	20
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	被験者は250 μgを開始用量としてP1101を投与する。2週間後に350 μg、更に2週間後に500 μgの用量で投与後、投与期間中は500 μgの固定用量を投与する。安全性や忍容性の理由により、一つ前の用量レベルに用量をさらに調節することができるが、望ましくは、増量後の用量を、投与期間中は固定すること。 なお、本試験中のP1101投与量は最大500 μgまでの範囲で病態により適宜増減する。

試験の内容

主要評価項目	有効性主要評価項目は、24週時点での｢瀉血を要しない血液学的完全奏効（CHR）率｣である。 ｢瀉血を要しない血液学的完全奏効率｣については、CHRが得られ、かつ過去12週間に瀉血を必要としなかった患者の割合と定義する。 主要評価項目における奏効例とは、24週時点で以下の基準をすべて満たした患者とする。 ・ Hct値が45%未満であり、かつ瀉血を要さなかった（過去12週間に瀉血を実施しなかった） ・ PLT数が400 x 10^9/L以下 ・ WBC数が10 x 10^9/L以下
副次評価項目	副次評価項目は以下のとおりである。 ・ 12週時点及び24週時点の両方で｢瀉血を要しない血液学的完全奏効（CHR）率｣（有効性主要評価項目と同じ評価基準）を達成した率 ・ CHRが得られるまでの期間 ・ 奏効維持用量（同一用量が3回連続した場合）までの期間 ・ Hct値、WBC数、PLT数のベースライン時から最終来院時までの変化 ・ 12週にわたり瀉血が不要となるまでに要した期間 ・ 瀉血を要した回数及びベースライン時において瀉血を要した回数からの変化 ・ 最初の末梢血球数（Hct値、WBC数、PLT数）奏効までの期間 ・ 末梢血球数（Hct値、WBC数、PLT数）の奏効期間 ・ 12週から24週までの末梢血球数（Hct値、WBC数、PLT数）の奏効持続期間 ・ 各来院時においてMPN-SAF TSSによって評価された症状の改善 ・ 12週時及び24週時における血栓性及び出血性イベントのない被験者の割合 ・ JAK2 V617Fアレルバーデン値のベースライン時と24週時の変化 ・ 薬物動態（PK）の評価

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	1. 今回の治験への参加同意取得時点で18歳以上の男女 2. WHO 2008又はWHO 2016の基準に従ってPVと診断された患者 3. 既存治療による効果が不十分、又は既存治療の適用が不適切なPV患者 4. 本試験の参加について文書により同意した患者
除外基準	1. IFN-αに対する禁忌を有する、又はIFN-αに対して過敏症がある患者 2. IFN-αの使用歴のある、又はruxolitinib治療歴のある患者 3. 患者の治験参加に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断する、重度の又は重篤な病態を伴う併存疾患を有する患者 4. 主要臓器の移植歴のある患者 5. 妊婦又は授乳婦

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無