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Alexion Pharmaceuticals社が治験依頼者である臨床試験で過去にダニコパンを投与した発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者を対象に、補体C5阻害薬（C5i）へ追加投与したときのダニコパンの安全性及び有効性を検討する長期継続投与（LTE）試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	発作性夜間ヘモグロビン尿症
試験開始日（予定日）	2023-07-21
目標症例数	100
臨床研究実施国	米国/イタリア/英国/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	治験薬：ダニコパン

試験の内容

主要評価項目	試験治療下で発現した有害事象及び重篤な有害事象の発現割合
副次評価項目	ヘモグロビン（Hb）値の経時的変化

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	- Alexion Pharmaceuticals社が治験依頼者であるダニコパンをC5iに追加投与する臨床試験を完了したすべての患者 - 同意説明文書や本治験実施計画書に記載されている要件及び制限を遵守することに同意した上で、同意書に署名できる患者 - 髄膜炎菌ワクチン接種の記録がある患者。すべての患者は、国内のワクチン接種ガイドライン又は補体阻害薬使用時のワクチン接種に関する各国の慣行に従って追加接種を受けること
除外基準	- 本試験への参加を妨げる、新たなリスクをもたらす、又は評価に交絡する可能性があると治験担当医師が判断した医学的状態（心臓、肺、腎臓、腫瘍、精神 の状態など）を有する患者 - 本LTE試験への登録以外の理由により、先行試験でダニコパンの投与を中止した患者 - 妊娠中、授乳中、又は試験期間中に妊娠を希望する女性患者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無