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免疫抑制療法（IST）による治療歴を有さない、又はISTに抵抗性を示す重症再生不良性貧血（SAA）成人患者の治療におけるロミプロスチムの有効性を評価する2群ブリッジング試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	重症再生不良性貧血（SAA）
試験開始日（予定日）
目標症例数
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1. 第1群及び第2群：Week 14に以下の効果判定基準に基づく何らかの血液学的奏効を達成した被験者の割合［Week 14］ 治療効果判定基準に基づき14週時に血液学的奏効を達成した被験者の割合： - 血小板反応 - 赤血球反応 - 赤血球数 - ヘモグロビン濃度 - 好中球反応
副次評価項目	1. 第1群：効果判定基準に基づくWeek 14での完全奏効（CR）又は部分奏効（PR）を達成した被験者数［Week 14］ 2. 第1群及び第2群：Week 14での血小板及び／又は赤血球（RBC）輸血頻度の変化／減少、又は血小板及び／又は赤血球輸血依存から離脱した被験者数［Week 14］ 3. 第1群及び第2群：重篤な有害事象を発現した被験者数［Week 24］ 4. 第1群及び第2群：臨床的に重要な臨床検査値の変化を発現した被験者数［Week 24］ 5. 第1群及び第2群：Week 14 でのGruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell’Adulto （GIMEMA）の出血指標のベースラインからの変化［ベースライン及びWeek 14］ Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adultoは以下の通りである。 0: 出血なし a. 赤血球輸血を必要としない点状出血又は粘膜出血又は網膜出血 b. 下血、吐血、血尿、又は喀血 c. 赤血球輸血を要する出血 d. 視力障害を伴う網膜出血 e. 非致死性脳出血 f. 致死性脳出血 g. 致死性の脳以外の出血 6. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの血清中トラフ濃度［ロミプロスチム投与前のWeeks 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］ 7. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの最高血清中濃度（Cmax）［Week 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］ 8. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの曲線化面積（AUC）［Week 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］ 9. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの最高血清中濃度到達時間（tmax）［Week 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］ 10. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの半減期（t1/2）［Week 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］ 11. 第1群及び第2群：抗ロミプロスチム抗体を持った被験者数［ロミプロスチム投与前のWeeks 1及び13］ 12. 第1群及び第2群：トロンボポエチンに対する抗体を持った被験者数［ロミプロスチム投与前のWeeks 1及び13］

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無