臨床研究実施計画番号 jRCT2031230141
最終情報更新日：2025年12月23日
登録日：2023年6月16日
日本人のretinitis pigmentosa GTPase regulator（RPGR）遺伝子の病的バリアントを原因とするX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の安全性及び有効性を評価する第3 相試験
基本情報
| 進捗状況 | |
|---|---|
| 対象疾患 | 網膜色素変性 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 4 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | 1.有害事象（AE）発現例数 AEとは，治験中に医薬品（治験製品を含む）が投与された被験者に生じた，あらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。AEは必ずしも医薬品の投与との因果関係が認められるもののみを指すわけではない。 [期間：最長60カ月] 2.臨床検査値異常が認められた被験者数 臨床検査（血液学的検査及び血液生化学的検査）で異常が認められた被験者数を評価する。 [期間：最長60ヵ月] |
|---|---|
| 副次評価項目 | 3. Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study（ETDRS）文字数スコアによる各眼の低輝度視力のベースラインからの変化量 Week 52のETDRS 文字数スコアによる各眼の低輝度視力のベースラインからの変化量を報告する。 [期間：ベースライン - Week 52] 4. Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study文字数スコアによる各眼の最高矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化量 Week 52のETDRS 文字数スコアによる各眼のBCVA のベースラインからの変化量を報告する。 [期間：ベースライン - Week 52] 5. Week 52のETDRS文字数スコアによる，機能の低下している眼の低輝度視力のベースラインからの変化量 Week 52のETDRS文字数スコアによる，機能の低下している眼の低輝度視力のベースラインからの変化量を報告する。 [期間：ベースライン - Week 52] |
対象疾患
| 年齢（下限） | 5 |
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| 年齢（上限） | |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT05926583 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。