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カタプレキシーを伴うナルコレプシー（ナルコレプシータイプ1）に対するTAK-861の有効性、安全性及び忍容性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	ナルコレプシータイプ1
試験開始日（予定日）
目標症例数	112
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1.覚醒維持検査（MWT）の平均睡眠潜時のベースラインから8週目までの変化量 評価期間：ベースライン、Week 8 MWTは検証済みの客観的尺度であり、眠気を誘う状況下での一定時間内の覚醒維持能力を評価する。各MWTセッション（1セッション=40分）では、被験者には静かに座り、可能な限り覚醒を維持するよう指示した。各セッションの睡眠潜時はEEGで記録した。これらの規則に従って睡眠が観察されなかった場合、潜時は40分と定義した。解析には線形混合モデル（MMRM）を用いた。
副次評価項目	1.ESSの合計スコアのベースラインから8週目までの変化量 評価期間：ベースライン、Week 8 ESSは、主観的に回答する検証済みの自己記入式尺度（0～3でスコア化）である。ESSでは、各被験者に日常生活の8つの異なる状況を提示し、これらの状況で眠りに落ちる可能性がどの程度であったかを被験者に質問する。スコアを合算して0～24の総スコアを得る。スコアが高いほど主観的な日中の眠気が強いことを示し、スコアが10未満であれば基準値範囲内とみなす。解析にはMMRMを用いた。 2.8週目の1週間あたりのカタプレキシー発現率（WCR） 評価期間：Week 8 ナルコレプシー症状を自己報告するため、被験者は自己報告式睡眠日誌に毎日記入した。被験者はカタプレキシーエピソードに関して日誌に記録した。エピソードの総数から1週間当たりの平均エピソード数を算出して評価した。WCR=［規定の期間におけるカタプレキシーエピソードの総数（日誌が欠測した日を除く）／既定の期間の日数（日誌が欠測した日を除く）］×7。解析には一般化推定方程式（GEE）モデルを用いた。 3.治療下で発現した有害事象（TEAE）を1件以上発現した被験者の数 評価期間：治験薬の初回投与から治験終了まで（最長3ヵ月） 有害事象（AE）とは、治験介入の使用と時間的に関連のある、被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、当該治験介入との因果関係の有無は問わない。すなわち、有害事象とは、治験介入の使用と時間的に関連のある、あらゆる好ましくない、意図しない徴候（臨床検査値の異常を含む）、症状又は疾患（新たな疾患又は増悪）のことである。TEAEは治験薬投与後に生じたAEと定義される。

対象疾患

年齢（下限）	16
年齢（上限）	70
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無