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新生児ヘモクロマトーシスに対する胎内ガンマグロブリン大量静注療法の臨床試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	新生児ヘモクロマトーシス
試験開始日（予定日）	2018-06-01
目標症例数	8
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	GB-0998は、1g/kg体重/回（最大量60g/回）を、妊娠14週と妊娠16週に1回ずつ、妊娠18週以降分娩までは毎週反復投与する。

試験の内容

主要評価項目	生後3か月時点で児が生後IVIG療法・交換輸血・血液濾過透析・血漿交換・肝移植のいずれの治療も受けずに生存している割合
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）	16歳以上
年齢（上限）	45歳未満
性別	女
選択基準	(1)新生児ヘモクロマトーシスと診断された児を分娩したことのある妊婦 (2)同意取得時に、16歳以上45歳未満の妊婦 (3)治験期間を通じ、定期的な通院が可能な妊婦 (4)本治験に参加することの同意が文書で得られた妊婦
除外基準	(1)治験薬の成分に対しショックあるいは過敏症の既往歴のある女性 (2)過去にIgA欠損症と診断された女性あるいはスクリーニング期の臨床検査にて血清IgA値が5mg/dL未満であった女性 (3)血栓塞栓症の既往のある女性 (4)心筋梗塞・脳梗塞のいずれかの既往のある女性 (5)スクリーニング期の心電図にてST-T波に異常所見を認め、臨床的に虚血性心疾患が疑われる女性 (6)心機能の低下している女性 (7)遺伝性果糖不耐症の女性 (8)溶血性・失血性貧血の女性 (9)免疫不全・免疫抑制状態の女性 (10)スクリーニング期の臨床検査にて血清肝胆道系酵素（AST、ALT、γGTP値）のいずれかの検査値が各施設の基準上限値の1.5倍以上を示す女性 (11)スクリーニング期の臨床検査にて血清クレアチニン濃度：1.0 mg/dLを超える女性 (12)自己免疫性肝炎を含め、妊娠継続を許可できない活動性の自己免疫疾患を合併する女性 (13)同意取得前12週以内に他の治験薬の投与を受けた又は現在他の治験に参加している女性 (14)治験責任/分担医師が、本治験の対象として不適格と判断した女性

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無	なし