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補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、C5阻害剤を対照として評価する無作為化非盲検試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	発作性夜間ヘモグロビン尿症患者
試験開始日（予定日）
目標症例数	12
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	コホートA： LDH 値の変化率 コホートB： 1. 溶血の適切なコントロールの維持 2. 輸血回避
副次評価項目	コホートA 及びB（特に明記されていない限り）： 1.溶血の適切なコントロールの維持(LDH<=1.5×ULNと定義)[コホートA] 2. ブレイクスルー溶血(LDH >=2×ULNと定義) 3. 溶血の適切なコントロール(LDH <=1.5×ULNと定義) 4. ヘモグロビンの安定化(赤血球輸血を受けず、ベースラインからのヘモグロビン値の減少が2 g/dL 以上ない患者と定義) 5. LDH の正常化 6. 輸血回避[コホートA] 7. FACIT-Fatigue Scaleで測定した疲労度の変化 8. EORTC-QLQ-C30 における身体機能(PF)スコアの変化 9. EORTC-QLC-C30 による全般的健康状態(GHS)／QoL スケールスコアの変化 10. LDH の変化率[コホートB] 11. プロトコールアルゴリズムに従い、輸血された赤血球の割合 12. プロトコールアルゴリズムに従い、輸血された赤血球の単位数 13. 最初にLDH <=1.5×ULNとなるまでの時間 14. 最初にLDH <=1.0×ULNとなるまでの時間 15. LDHが1.5×ULN 以下となった日数の割合 16. ヘモグロビン値の変化 17. 治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)の発生率及び重症度 18. 注目すべき治験下で発現した有害事象(TEAE)の発生率及び重症度 19. 投与中止に至ったTEAE の発生率及び重症度 20. 総CH50 の変化量 21. 総CH50 の変化率 22. 血漿中の総C5 濃度 23. 血清中の総pozelimab 濃度 24. 血漿中のcemdisiran 濃度 25. 血清中の総ravulizumab 濃度[コホートA] 26. 血清中の総eculizumab 濃度[コホートB] 27. pozelimab に対する治療上緊急の抗薬物抗体(ADA) の発症率 28. cemdisiran に対する治験下で発現したADA の発生率

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無