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成人家族性高カイロミクロン血症症候群患者を対象としたARO-APOC3の有効性及び安全性を評価する第3相試験

基本情報

進捗状況	参加者募集終了－試験継続中
対象疾患	家族性高カイロミクロン血症症候群（FCS）
試験開始日（予定日）	2022-08-07
目標症例数	12
臨床研究実施国	米国/イギリス/ウクライナ/トルコ/スペイン/韓国/シンガポール/セルビア/ロシア/ポーランド/ニュージーランド/メキシコ/アイルランド/インド/ドイツ/フランス/カナダ/ベルギー/ベラルーシ/オーストリア/オーストラリア/アルゼンチン/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	ARO-APOC3（25 mg又は50 mg）又はプラセボをDay 1に投与し、その後3ヵ月に1回、計4回投与する。

試験の内容

主要評価項目	Month 10における空腹時TGのベースラインからの変化率
副次評価項目	1. Month 10におけるAPOC3のベースラインからの変化率 2. Month 10における非高比重リポ蛋白コレステロール（non-HDL-C）のベースラインからの変化率 3. Month 10におけるHDL-Cのベースラインからの変化率 4. Month 12における空腹時TGのベースラインからの変化率 5. Month 12におけるApoC3のベースラインからの変化率 6. Month 12におけるnon-HDL-Cのベースラインからの変化率 7. Month 12におけるHDL-Cのベースラインからの変化率 8. Month 10におけるTG 500 mg/dL未満を達成した患者の割合 9. Month 12におけるTG 500 mg/dL未満を達成した患者の割合 10. 空腹時TGのベースラインからの時間の経過に伴う変化量 11. 空腹時TGのベースラインからの時間の経過に伴う変化率 12. 治験薬投与下で発現した有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の数 13. 急性膵炎事象陽性判定された患者の数

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	1. スクリーニング時の空腹時TGが10 mmol/L（約880 mg/dL）以上であり、標準的な脂質低下治療に抵抗性を示す者 2. FCSと診断された者 3. 各国の標準治療に基づいて、治験責任医師が判断した食事指導に従う意思がある者 4. 妊娠可能な患者(男性及び女性)は、治験期間中及び治験薬の最終投与後少なくとも24週間、2種類の効果が高い避妊法を使用することに同意しなければならない。男性は、治験中及び治験薬の最終投与後少なくとも24週間は精子を提供してはならない。 5. 妊娠可能な女性患者はスクリーニング時に妊娠検査が陰性でなければならない。授乳は不可。 6. ホルモン避妊薬を使用している妊娠可能な女性は、Day 1 前の 2 回以上の月経周期にわたって同じレジメンを継続していなければならない。
除外基準	1. 肝細胞標的 siRNA 又はアンチセンスオリゴヌクレオチドを現在使用している又 は Day 1 前 365 日以内に使用した者 2. 以下のいずれかに該当する糖尿病患者 a. スクリーニング前 12 週間以内に新たに診断を受けた患者 b. スクリーニング時の HbA1cが 9.0%以上の患者 ・Day 1 前 12 週間以内に活動性膵炎が発現した者 ・Day 1 前 24 週間以内に急性冠動脈症候群が発現した者 ・Day 1 前 12 週間以内に大手術を受けた者 ・スクリーニング時の検査にて以下のいずれかに該当する者 a.コントロール不良の高血圧 b.HIV 感染歴のある者 c.B 型肝炎ウイルス（HBV）又は C 型肝炎ウイルス（HCV）血清陽性の者 d. New York Heart Association（NYHA）分類 II 度、III 度又は IV 度の心不全を有する者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無	あり