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MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimabと標準治療を併用時の有効性及び安全性をプラセボと標準治療の併用時と比較する、第III相、無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	ALアミロイドーシス
試験開始日（予定日）	2022-06-20
目標症例数	16
臨床研究実施国	オーストラリア/オーストリア/ベルギー/カナダ/チェコ/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/アイルランド/イスラエル/イタリア/韓国/オランダ/ポーランド/ポルトガル/スペイン/台湾/トルコ/英国/米国/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	- Birtamimab群： Birtamimab 24 mg/kgを28日ごとに静脈内投与する。 ボルテゾミブを含む標準化学療法［例：シクロホスファミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン（CyBorD）］を実施医療期間の標準診療に従い併用する。 - プラセボ群： 0.9%生理食塩液をプラセボとして28日ごとに静脈内投与する。 ボルテゾミブを含む標準化学療法［例：シクロホスファミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン（CyBorD）］を実施医療期間の標準診療に従い併用する

試験の内容

主要評価項目	二重盲検期間における全死因死亡までの期間
副次評価項目	- 二重盲検期間における6MWTの歩行距離 - 二重盲検期間におけるSF-36v2の身体的側面のサマリースコア

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	二重盲検期間の主たる選択基準： - 年齢18歳以上、かつ現地の規則に従い同意可能な法定年齢に達している - 新たにALアミロイドーシスと診断され、未治療で心障害を伴う - ALアミロイドーシスと確定診断されている - MayoステージIVのALアミロイドーシスであることが以下により確認されている： 　・脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体N端フラグメント（NT-proBNP）が1800 pg/mL以上、かつ 　・トロポニンTが0.025 ng/mL以上又は高感度心筋トロポニンTが40 ng/L以上、かつ 　・involved及びuninvolved遊離軽鎖の差（dFLC）が18 mg/dL以上 - 予定されている一次化学療法にボルテゾミブ週1回皮下投与が含まれている 非盲検延長（OLE）期間の選択基準： - 被験者は二重盲検期間で投与を中断していないこと - 妊娠可能な女性は、妊娠検査が陰性であり、治験薬の最終投与の 90 日後まで効果の高い避妊法を使用することに同意しなければならない - 男性被験者は、避妊手術を受けているか、又は治験薬の最終投与の 90 日後まで効果の高い避妊法を使用することに同意しなければならない - OLE 期間を開始する前に、ICF を理解する能力があり、同意書に署名する意思がある
除外基準	二重盲検期間の主たる除外基準： - ALアミロイドーシスでないアミロイドーシスの患者 - NT-proBNPが8500 pg/mLを超える - International Myeloma Working Group（IMWG）の多発性骨髄腫の定義（悪性腫瘍バイオマーカーのうちinvolved/uninvolved血清遊離軽鎖比が100以上の項目を除く）に該当する - 自家幹細胞移植（ASCT）又は臓器移植の適格性基準を満たし、かつ本治験中にこれらの治療を受ける予定がある - Month 1-Day 1 来院前6ヵ月以内に心筋梗塞、コントロール不良の狭心症、重度のコントロール不良の心室性不整脈、又は心電図（ECG）上の急性虚血のエビデンスが認められた患者 - 重度の弁狭窄（例：弁口面積が1.0 cm2未満の大動脈弁狭窄又は僧帽弁狭窄）又は重度の先天性心疾患 - 急性虚血又は活動性の伝導系異常を示すECG上のエビデンス - Month 1-Day 1前1週間以内に造血因子、輸血、又は血液製剤による治療を受けた - Month 1-Day 1前4週間以内に放射線療法を受けた - 形質細胞を標的とした化学療法、birtamimab、ダラツムマブ、11-1F4、抗血清アミロイドP抗体、アミロイドに対するドキシサイクリン、又はアミロイドを標的とした他の治験薬による治療歴がある - ワルデンシュトレームマクログロブリン血症及び／又はIgM型単クローン性ガンマグロブリン血症を有する 非盲検延長期間の除外基準： - 身体検査、神経学的検査、臨床検査、バイタルサイン、心電図検査において、birtamimab の投与又は本治験への参加を妨げると治験責任／分担医師が医学的に判断した医学的状態を有する又は臨床的に重大な異常が認められる被験者 - 症候性の起立性低血圧のために安全に治験薬の投与を受けられない、又は治験の評価を完了できないと治験責任／分担医師が医学的に判断した被験者 - 二重盲検期間におけるグレード 3 以上の注入に伴う AE の既往歴、又はbirtamimab に対する過敏症の既往歴 - 治験で指定された手順や制限を遵守できない、又は遵守する意思がない - 本治験期間中に他の治験薬投与を受けている、又は受ける予定がある

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無