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ムコ多糖症II型患者を対象としたイズカーゴの製造販売後臨床試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	ムコ多糖症II型
試験開始日（予定日）	2021-05-31
目標症例数	20
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	[製造販売後臨床試験薬] 名称 - 製造販売後臨床試験薬名（コード名）：イズカーゴ®点滴静注用10 mg（試験薬コード：JR-141） - 一般名 　国際一般名（INN）：pabinafusp alfa（r-INN List 82, WHO Drug Information, Vol. 33. No. 3, 2019） 　医薬品一般的名称（JAN） 　　登録番号：301-4-B3 　　日本名 ：パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え） 　　英名 ：Pabinafusp Alfa (Genetical Recombination) 用法用量：1回体重1 kgあたり2.0 mgを週1回、点滴静注

試験の内容

主要評価項目	1) 発達評価（新版K式発達検査2001、Vineland-II、Bayley-III／KABC-II）の経時的推移 2) T.O.V.A.の経時的推移 3) CSF中HS及びDS濃度の経時的推移 4) 血清中HS及びDS濃度の経時的推移 5) 尿中HS、DS及びウロン酸濃度の経時的推移 6) 肝脾容積（CT検査又はMRI検査）の経時的推移 7) 6分間歩行試験における歩行距離の経時的推移
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	1) 本人による文書同意を得られる者。なお、同意取得時に未成年の者又は知的障害により本人の意思確認が不可能な者については代諾者による文書同意が得られる者（ただし、可能な限り本人による文書同意を得るものとする） 2) 白血球、血漿又は培養皮膚線維芽細胞のイズロン酸-2-スルファターゼ（iduronate-2-sulfatase：IDS）活性低下や遺伝子解析等により、総合的にムコ多糖症II型と診断されている者 3) 女性患者又はパートナーが妊娠可能である男性患者では、医学的に認められた、極めて有効な避妊法の使用に合意する者
除外基準	1) イズカーゴの投与経験がある者 2) 過去に造血幹細胞移植を受けている者（ただし、造血幹細胞移植後も酵素補充療法が必要な患者は除く） 3) 遺伝子治療の経験がある者 4) IDSの脳室内投与の経験がある者 5) 製造販売後臨床試験責任医師又は製造販売後臨床試験分担医師により、製造販売後臨床試験への参加を不適格と判断される重篤な薬物アレルギー又は過敏症を起こしたことがある者 6) 登録前4ヵ月以内に治験薬を投与された者 7) その他、製造販売後臨床試験責任医師又は製造販売後臨床試験分担医師が、対象として不適格と判断した者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無