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hGH未治療の思春期前の日本人小児成長ホルモン分泌不全性低身長症（GHD）患者を対象として、lonapegsomatropin（TransCon hGH）を週1回、52週間投与したときの有効性、安全性及び忍容性を標準的なhGH補充療法の連日投与と比較し、検討する、第3相、多施設共同、無作為化、非盲検、実薬対照、並行群間比較試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	成長ホルモン分泌不全性低身長症
試験開始日（予定日）
目標症例数	50
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	Week 52における年間成長速度(HV)
副次評価項目	<主要期間> - Lonapegsomatropin及びジェノトロピン（連日）を52週間投与したときの年間HV - Lonapegsomatropin及びジェノトロピン（連日）を52週間投与したときのHT SDSのベースラインからの変化量 - 有害事象の発現率 - 局所忍容性［被験者、両親/代諾者及び治験責任（分担）医師が評価］ - 抗hGH抗体の発現率（必要に応じて中和抗体を含む。両コホート）、並びに抗PEG抗体及び抗lonapegsomatropin抗体産生の発現率（lonapegsomatropinコホート） - 糖代謝パラメータ［空腹時血糖及びヘモグロビンA1c（HbA1c）］及び脂質パラメータ - ホルモン値：甲状腺の状態及び朝のコルチゾール値 - その他すべての血液学的パラメータ及び血液生化学パラメータ - Visit 5（主要期間）のhGH最高濃度到達時間（Tmax）付近の心電図 - 身体診察の結果、バイタルサイン測定値 - Week 52における骨年齢 - 血清hGH値 - 血清lonapegsomatropin濃度、mPEG値（lonapegsomatropinコホート） - 血清IGF-1値、IGFBP-3値、IGF-1 SDS及びIGFBP-3 SDS - IGF-1 SDSレベル0～2の被験者の割合 <継続投与期間> 継続投与期間に収集したデータに基づき、以下の有効性の副次評価項目、安全性評価項目及びPK/PD評価項目の裏付けとする。 - 156週間投与したときの年間HV - HT SDSのベースラインから156週間の変化量 - 有害事象の発現率 - 局所忍容性（被験者、両親/代諾者及び治験責任（分担）医師が評価） - 抗hGH抗体の発現率（必要に応じて中和抗体を含む）、並びに抗PEG抗体及び抗lonapegsomatropin抗体産生の発現率 - 糖代謝パラメータ（HbA1c）及び脂質パラメータ - ホルモン値：甲状腺の状態及び朝のコルチゾール値 - その他すべての血液学的パラメータ及び血液生化学パラメータ - 心電図 - 身体診察の結果、バイタルサイン測定値 - Week 156における骨年齢 - 血清IGF-1値、IGFBP-3値、IGF-1 SDS及びIGFBP-3 SDS - IGF-1 SDSレベル0～2の被験者の割合 - 血清mPEG値 <既治療患者> - 104週間投与したときの年間HV - HT SDSのベースラインから104週間の変化量 - 有害事象の発現率 - 局所忍容性（被験者、両親/代諾者及び治験責任（分担）医師が評価） - 抗hGH抗体の発現率（必要に応じて中和抗体を含む）、並びに抗PEG抗体及び抗lonapegsomatropin抗体産生の発現率 - 糖代謝パラメータ（空腹時血糖及びHbA1c）及び脂質パラメータ - ホルモン値：甲状腺の状態及び朝のコルチゾール値 - その他すべての血液学的パラメータ及び血液生化学パラメータ - 心電図 - 身体診察の結果、バイタルサイン測定値 - Week 104における骨年齢 - 血清hGH値、lonapegsomatropin値及びmPEG値 - 血清IGF-1値、IGFBP-3値、IGF-1 SDS及びIGFBP-3 SDS - IGF-1 SDSレベル0～2の被験者の割合

対象疾患

年齢（下限）	3
年齢（上限）	16
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無