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中等症から重症の潰瘍性大腸炎の成人患者を対象にSAR442970の有効性及び安全性を評価する第IIb相、国際、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、用量設定試験及びそれに続く長期継続投与試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	潰瘍性大腸炎
試験開始日（予定日）
目標症例数	99
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1. Week 16終了時点でのmMSに基づく臨床的寛解を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ 臨床的寛解はmodified Mayoサブスコアに基づく。mMSの範囲は0～9で、スコアが高いほど疾患重症度が高いことを示す。
副次評価項目	1. Week 16時点での内視鏡的改善を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ 内視鏡的改善は、mMESが0又は1（スコア1は易出血性を含まない）と定義される。mMESの範囲は0～3で、スコアが高いほど疾患重症度が高いことを示す。 2. Week 52時点での内視鏡的改善を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 52］ 内視鏡的改善については、副次的な評価項目1参照。 3. Week 16時点での内視鏡的奏効を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ 内視鏡的奏効は、mMESの1以上の低下と定義される。 4. Week 52時点での内視鏡的奏効を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 52］ 内視鏡的奏効については、副次的な評価項目3参照。 5. Week 16時点での内視鏡的寛解を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ 内視鏡的寛解は、mMESが0と定義される。 6. Week 52時点での内視鏡的寛解を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 52］ 内視鏡的寛解については、副次的な評価項目5参照。 7. Week 16時点でのtotal Mayoスコア（MS）に基づく臨床的寛解を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ 臨床的寛解は、total MSが2以下かつ全てのサブスコアが1以下と定義される。Total MSは、UCの疾患活動性を測定するようデザインされた複合指標であり、患者報告サブスコアであるRB及びSF、PGA並びに内視鏡所見の4つのサブスコアで構成される。個々の項目をスコア0～3で評価し、複合スコアの最高値は12で、スコアが高いほど疾患重症度が高いことを示す。 8. Week 52時点でのtotal MSに基づく臨床的寛解を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 52］ Total MSに基づく臨床的寛解については、副次的な評価項目7参照。 9. Week 16時点でのtotal MSに基づく臨床的奏効を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ Total MSに基づく臨床的奏効は、MSのベースラインから3ポイント以上の低下及びベースラインから30%以上の低下かつRBサブスコアの1以上の低下又は絶対RBサブスコアが0若しくは1と定義される。 10. Week 52時点でのtotal MSに基づく臨床的奏効を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 52］ Total MSに基づく臨床的奏効については、副次的な評価項目9参照。 11. Week 16時点でのmMSに基づく臨床的奏効を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ mMSに基づく臨床的奏効は、mMSのベースラインから2ポイント以上の低下及びベースラインから30%以上の改善かつRBサブスコアの1以上の低下又は絶対RBサブスコアが1以下と定義される。 12. Week 52時点でのmMSに基づく臨床的奏効を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 52］ mMSに基づく臨床的奏効については、副次的な評価項目11参照。 13. Week 52時点でのmMSに基づく臨床的寛解を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 52］ 臨床的寛解は、mMSスコアが0～2（SFサブスコアが0又は1、RBサブスコアが0、かつmMESが0又は1［スコア1は易出血性を含まない］）と定義される。 14. 患者報告アウトカム（PRO）-2総スコア（SF及びRB）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 16及び治験終了まで（約164週間）］ PRO-2スコアは、Mayo SF及びRBサブスコアの合計と定義される。 15. mMS（SF、RB及びmMES）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 16及び治験終了まで（約164週間）］ mMSの各項目（SF、RB及びmMES）は、スコア0～3で評価され、total mMSの範囲は0～9で、スコアが高いほど疾患重症度が高いことを示す。 16. partial Mayoスコア（PMS）（SF、RB及びPGA）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 16及び治験終了まで（約164週間）］ PMSはSF、RB及びPGAで構成され、範囲は0～9で、スコアが高いほど重症度が高いことを示す。 17. オリジナルGeboesスコア（OGS）（UCの炎症評価尺度）に基づく組織学的改善を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ 組織学的改善は、OGSが3.1以下と定義される。OGSは炎症の重症度を評価するための6段階の分類システムである。各グレードには、組織学的特徴のより具体的な変化を示すサブグレードが含まれる。評価は平均ではなく生検の最悪の部位を使用する。グレードが高いほど、結腸の炎症活動性が高いことを示す。 18. Robarts病理組織学的指標（RHI）に基づく組織学的寛解を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ 組織学的寛解は、RHIが3以下と定義される。RHIは、粘膜活動の4つの特性、すなわち炎症性浸潤、粘膜固有層好中球、上皮内好中球、びらん又は潰瘍を評価する。これらはすべて0～3の尺度で評価される。各特性を重み付けし、0（疾患活動性なし）から33（最も重度の疾患活動性）までの総スコアを得る。 19. OGS（UCの炎症評価尺度）に基づく組織学的寛解を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ 組織学的寛解は、OGSが2B.1未満と定義される。 20. 組織学的・内視鏡的粘膜改善（HEMI）を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 16］ HEMIはmodified Mayo内視鏡的改善（mMESが0又は1［スコア1は易出血性を含まない］）及び組織学的改善（OGSが3.1以下）の両方の達成と定義される。 21. 炎症性腸疾患質問票（IBDQ）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 16まで］ 機能及び健康状態の4つの領域（腸症状、全身症状、情緒機能及び社会的機能）における患者の炎症性腸疾患（IBD）の経験を把握するための質問票である。IBDQは、IBD患者の健康関連の生活の質を4つのドメイン（腹部症状［10項目］、全身症状［5項目］、情緒機能［12項目］及び社会的機能［5項目］）で評価する32項目の質問票である。各質問は、過去2週間の経験を1（最悪）から7（最良）までの7ポイントリッカート尺度で評価する。総スコアの範囲は32～224であり、スコアが高いほど生活の質が良好であることを示す。ドメイン別スコア及び全体スコアの両方を算出できる。 22. 血清中SAR442970濃度 ［評価期間：治験終了まで（約164週間）］ 23. 抗薬物抗体（ADA）の発現率 ［評価期間：治験終了まで（約164週間）］ 24. 導入及び維持投与期間中に治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）が認められた被験者の数（割合） ［評価期間：導入期間開始からWeek 52まで］ 25. 長期継続投与（LTE）期間中にTEAEが認められた被験者の数（割合） ［評価期間：Week 52から（LTE期間開始）から治験終了（164 weeks）まで］

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）	75
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無