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酵素補充療法（ERT）により治療目標に到達した成人及び小児ゴーシェ病III型（GD3）患者を対象としたvenglustat の有効性及び安全性を検討する第III相、多施設、国際共同、ランダム化、二重盲検、ダブルダミー、実薬対照試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	ゴーシェ病III型
試験開始日（予定日）
目標症例数	40
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1. 運動失調評価法（SARA）修正総スコアの変化量 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 2. Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status（RBANS）における総指標スコアの変化　 ［評価期間：ベースラインから52週まで］
副次評価項目	1. 脾臓容積における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 2. 肝臓容積における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 3. ヘモグロビン値における変化量 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 4. 血小板数における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 5. CSF中GL-1及びlyso GL-1レベルの変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 6. 血漿中GL-1及びlyso GL-1レベルの変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 7. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）／重篤な有害事象（SAE）／特に注目すべき有害事象（AESI）を発現した患者数 ［評価期間：ベースラインから最大3.5年］ 8. 治験薬投与期間におけるベック抑うつ質問票（BDI-II）スコアの変化量（ベースライン時に13歳以上の被験者） ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 9. 治験薬投与期間中の患者健康質問票9（PHQ-9）の変化量（ベースライン時に12歳の被験者） ［評価期間：ベースラインから52週まで］

対象疾患

年齢（下限）	12
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無