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酵素補充療法（ERT）により治療目標に到達した成人及び小児ゴーシェ病III型（GD3）患者を対象としたvenglustat の有効性及び安全性を検討する第III相、多施設、国際共同、ランダム化、二重盲検、ダブルダミー、実薬対照試験

基本情報

進捗状況	参加者募集終了－試験継続中
対象疾患	ゴーシェ病III型
試験開始日（予定日）	2022-11-15
目標症例数	40
臨床研究実施国	アルゼンチン/カナダ/中国/フランス/ドイツ/ハンガリー/米国/イタリア/トルコ/英国/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	薬剤：Venglustat - 剤形：錠剤、投与経路：経口 薬剤：イミグルセラーゼ - 剤形：無菌凍結乾燥製剤、投与経路： 静脈内投与、他の名称：セレザイム

試験の内容

主要評価項目	1. 運動失調評価法（SARA）修正総スコアの変化量 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 2. Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status（RBANS）における総指標スコアの変化　 ［評価期間：ベースラインから52週まで］
副次評価項目	1. 脾臓容積における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 2. 肝臓容積における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 3. ヘモグロビン値における変化量 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 4. 血小板数における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 5. CSF中GL-1及びlyso GL-1レベルの変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 6. 血漿中GL-1及びlyso GL-1レベルの変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 7. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）／重篤な有害事象（SAE）／特に注目すべき有害事象（AESI）を発現した患者数 ［評価期間：ベースラインから最大3.5年］ 8. 治験薬投与期間におけるベック抑うつ質問票（BDI-II）スコアの変化量（ベースライン時に13歳以上の被験者） ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 9. 治験薬投与期間中の患者健康質問票9（PHQ-9）の変化量（ベースライン時に12歳の被験者） ［評価期間：ベースラインから52週まで］

対象疾患

年齢（下限）	12歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	- 組入れ前3年間以上、最低6か月間は安定用量でERT（セレザイム又はその他のERT；各国の規制により適切とみなされる場合）の投与を受けており、以下の範囲内で治験責任（分担）医師により1年以上臨床的に安定していると判断された患者 - - ヘモグロビン値：女性11.0 g/dL 以上、男性12.0 g/dL 以上 - - 血小板数：100,000/mm^3 以上 - - 脾臓容積：基準値の10倍未満 - - 肝臓容積：基準値の1.5倍未満 - - スクリーニング前3か月以内に、骨クリーゼ及び症候性骨疾患（骨壊死及び／又は病的骨折に起因する骨痛等）を発症していない - 成人患者は、18歳以上 - 小児患者は、12歳以上18歳未満 - GD3の臨床診断を受け、かつ酸性β-グルコシダーゼ活性欠損であることが文書に記録されている患者 - 修正 運動失調評価法（SARA）スコアが1以上である患者 - 注視麻痺、主に水平方向のサッケード眼球運動遅延若しくは失行が認められる患者 - 痙攣発作の既往を有する場合、強力な又は中等度のCYP3A4 誘導薬又は阻害薬と特定されていない適切な薬剤によって十分にコントロールされている患者 - 体重が30kg以上の患者 - 性的に活発な男性患者、又は妊娠又は授乳中でない女性患者は避妊法を用いる。男性患者は精子の提供を控える。 - 書面による同意説明文書への署名
除外基準	以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。 - 輸血に依存している患者 - 食道静脈瘤又は肝梗塞の既往のある患者、又は肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ［ALT］／アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ［AST］）若しくは総ビリルビンが基準範囲上限値の2倍を超える患者。ただし、ジルベール症候群の診断を受けている場合を除く - GD以外の臨床的に重要な心血管疾患（先天性心疾患、冠動脈疾患、心臓弁膜疾患、又は左心不全、不整脈又は伝導障害）、肝臓、消化管、肺、神経、内分泌、代謝（例：低カリウム血症、低マグネシウム血症等）、又は治験への組入れを妨げる精神疾患、その他の医学的状態、若しくは介入治療を必要とする重篤な疾患があると治験責任（分担）医師が判断した患者 - スクリーニング来院時の推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m^2 未満と定義される腎機能不全の患者 - 基底細胞癌を除く悪性腫瘍の既往のある患者 - 進行性のミオクロニーてんかんのある患者 - 妊娠中（血清中β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン［β-hCG］が陽性）又は授乳中の患者 - 侵襲的換気補助を要する患者 - 覚醒時1 日12 時間を超える非侵襲的換気補助を要する患者 - 治験中に待機的手術などでの入院を予定している患者 - 重大な臓器移植（例：骨髄又は肝臓）を受けている患者 - スクリーニング来院前過去1 年以内に薬物又はアルコールの乱用歴がある患者 - 組入れ前6か月以内のシャペロン療法、組入れ前6か月以内のvenglustat 以外の基質合成抑制療法（SRT）、又は組入れ前のvenglustatを用いたSRT - スクリーニング前の過去30日以内又は5半減期以内のいずれか長い方の期間中の治験薬（venglustat を含む）の曝露 - 強力な又は中等度のCYP3A 誘導薬又は阻害薬の投与を、組入れ前に実施するスクリーニングの14 日以内又はこれらの医薬品の消失半減期の5倍以内（いずれか長い方）に受けている患者。これには、venglustat 投与開始前72時間以内のグレープフルーツ、グレープフルーツジュース又はグレープフルーツ含有製品の摂取も含む。治験薬投与期間中にグレープフルーツ、グレープフルーツジュース、又はグレープフルーツ含有製品の摂取を控える意思がない患者 - 治験の要件を遵守できない、又は治験の評価ができない（例：MRI 禁忌）と治験責任（分担）医師が判断した患者 - 患者のタイプ及び疾患特性：組入れ前に脾臓の全摘を受けている患者。ランダム化前3年以内に脾臓の部分切除又は完全切除を受けている患者 - 理由の如何にかかわらず、医学的又は臨床的な状態を加味して治験責任（分担）医師により治験参加が不適切と判断された患者、若しくは治験手順の遵守が難しい患者 - 治験薬、又はその成分に対する過敏症、あるいは治験責任（分担）医師の見解により治験参加に禁忌である薬剤アレルギー又は他のアレルギーの患者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無	あり