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急性白血病患者を対象としたmenin-KMT2A（MLL1）阻害薬bleximenibの第1/2相first-in-human試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	急性白血病 急性骨髄性白血病 急性リンパ性白血病
試験開始日（予定日）
目標症例数	400
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	第1相：安全性及び忍容性の評価項目としての有害事象（AE）発現例数 最長4年9カ月 AEとは，治験中に参加者に生じた，あらゆる好ましくない医療上のできごとであり，必ずしも治験中の医薬品（生物学的製剤を含む）の投与との因果関係が認められるもののみを指すわけではない。 第1相：重症度別のAE発現例数 最長4年9カ月 重症度のグレード評価は，National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events（NCI-CTCAE）version 5.0に準じて行う。重症度スケールはGrade 1（軽度）からGrade 5（死亡）までである。Grade 1=軽度，Grade 2=中等度，Grade 3=重度，Grade 4=生命を脅かす，Grade 5=有害事象に関連した死亡。 第1相パート1：用量制限毒性（DLT）が認められた参加者の割合 最長Cycle 1の28日間 DLTが認められた参加者の割合はnational cancer institute common terminology criteria for adverse events (NCI-CTCAE) version 5に従って評価される。 第2相:完全寛解もしくは部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CR/CRh ）率 最長4年9カ月 CR/CRh率は、投与後のいずれかの時点でCR又はCRhを達成した参加者の割合と定義する。
副次評価項目	第1相及び第2相:Bleximenibの血漿中濃度 最長4年9カ月 Bleximenibの血漿中濃度を報告する。 第1相及び第2相:全奏効率（ORR） 最長4年9カ月 ORRは奏効が得られた参加者の割合として定義される。 第1相:奏効期間（DOR） 最長4年9カ月 DORは初めて奏効が記録された日から，初めて再発（疾患固有の効果判定基準において定義）のエビデンスが記録された日又は死因を問わない死亡のいずれか早い方までで算出する。 第1相及び第2相:奏効までの期間（TTR） 最長4年9カ月 TTRはJNJ-75276617の初回投与日から最初の奏効確認日までの期間と定義される。 第2相:CR/CRh持続期間 最長4年9カ月 CR/CRh を達成した参加者において，最初にCR/CRh 奏効が得られた日から，最初に再発が認められた日又は死因を問わない死亡のいずれか早い方までと定義する。 第2相:CR/CRh達成までの期間 最長4年9カ月 CR/CRh を達成した奏効例において，bleximenib の初回投与日から最初にCR/CRh が達成された日までの期間と定義される。 第2相:無イベント生存期間（EFS） 最長4年9カ月 EFSは、治験薬の初回投与日から，治療不成功日，再発日，死因を問わない死亡日のいずれか早い方までの期間と定義する。 第2相:全生存期間（OS） 最長4年9カ月 OSは、治験薬初回投与日から死因を問わない死亡日までと定義する。 第2相:CR/CRh/CRi を達成した参加者のMRD 陰性率 最長4年9カ月 奏効例において，bleximenib 初回投与後の任意の時点で，MRD 陰性が認められた参加者の割合と定義される。 第2相:AE，SAEを発現した参加者数 最長4年9カ月 有害事象とは，治験中に医薬品（治験薬を含む）が投与された参加者に生じた，あらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。有害事象は必ずしも医薬品の投与との因果関係が認められるもののみを指すわけではない。 重篤な有害事象とは、以下のいずれかの転帰に至る有害事象、又はその他の理由で重大とみなされる有害事象である:死亡，入院又は入院期間の延長，死亡につながるおそれのある症例，永続的又は顕著な障害/機能不全に陥るもの，先天異常。 第2相:輸血非依存性を報告した参加者数 最長4年9カ月 輸血非依存性は，治験薬投与後の56 日間，赤血球及び血小板輸血に依存しないことと定義する。

対象疾患

年齢（下限）	2
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無