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筋萎縮性側索硬化症を有する成人被験者を対象としたPTC857の有効性、安全性、忍容性、PK、およびバイオマーカーへの影響を評価する第II相無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験(CARDINALS)

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	筋萎縮性側索硬化症
試験開始日（予定日）	2023-09-29
目標症例数	258
臨床研究実施国	アルゼンチン/オーストラリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/チェコ共和国/フランス/ドイツ/イタリア/アイルランド/メキシコ/ニュージーランド/ノルウェイ/ポーランド/スペイン/スウェーデン/アメリカ合衆国/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	被験者は24週間の投与期間中にプラセボ又は実薬の経口BID投与を行い、28週間の任意長期投与期間移行後は全ての被験者がPTC857250mgの経口BIDを投与を受ける。長期試験に移行しない被験者に対しては、投与を中止し、治験薬の最終投与後4週間（前後3日）に電話による追跡調査来院を実施する。

試験の内容

主要評価項目	投与24週間後のIntent-To-Treat 1（ITT1）解析対象集団におけるALS機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）のベースラインからの変化
副次評価項目	1.投与24週間後のIntent-To-Treat 2（ITT2）解析対象集団におけるALSFRS-Rのベースラインからの変化 2.投与期間中の治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）および治験薬投与後に発現した重篤な有害事象（TESAE）の重症度および発現数で測定したPTC857の安全性および忍容性、臨床検査、身体検査、バイタルサイン、コロンビア自殺評価スケール（C-SSRS）、および12誘導心電図（ECG）の変化 3.肺機能検査（PFT）で評価した投与24週間後の呼吸機能のベースラインからの変化 4.修正Norris Scaleで評価した投与24週間後の運動／四肢機能および延髄機能のベースラインからの変化 5.ALS認知行動スクリーン（ALS CBS）で評価した投与24週間後の神経心理的機能のベースラインからの変化 6.呼吸補助／挿管を必要とするまでの期間および／または死亡までの期間で評価した生存期間 7.機能と生存の組み合わせ評価（CAFS）で評価した投与24週間後の生存期間および機能的変化 8.Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire（ALSAQ-40）で評価した投与24週間後の生活の質 9.PTC857曝露後の血漿薬物動態および脳脊髄液

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）	80歳以下
性別	男女両方
選択基準	1. 初回スクリーニング来院時に測定した体格指数が18～35 kg/m2 の18～80歳の男女 2. 初回スクリーニング来院前24ヵ月以内にALSの診断に至る初発症状が生じている 3. 以下の改訂El Escorial基準のいずれかに該当する。 （i） 臨床的に確実なALS　（ii） 臨床的に可能性の高いALS 4. スクリーニング期間開始時のALSFRS-Rの合計スコアが34以上
除外基準	1. 治験薬の添加物のいずれかにアレルギーまたは有害反応の既往がある 2. 肝不全（肝機能検査［LFT］で、ASTおよび／またはALTが基準値上限［ULN］の3倍以上、またはビリルビンがULNの1.5倍以上と定義、ただしジルベール症候群の場合を除く） 3. 中程度から重度の腎不全（推定糸球体ろ過量［eGFR］60 mL/min未満と定義） 4. 現在別の治験薬の治験に参加している、またはスクリーニング期間開始前30日または直近の治験薬の服用から5半減期のいずれか長い方の時点で参加していた 5. スクリーニング期間開始前6ヵ月以内のアルコールまたは薬物乱用の既往 6. スクリーニング期間開始前30日以内に、患者がエダラボンとフェニル酪酸ナトリウム／タウルウルソジオールの併用治療を受けている 7. 乳がんの既往（寛解状態に関係なく）または第一度近親者の乳がんの既往

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無	あり