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トランスサイレチン型心アミロイドーシスに対するSilencerとStabilizer投与の有効性及び安全性に関する探索的無作為化比較試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	トランスサイレチン型心アミロイドーシス
試験開始日（予定日）
目標症例数	360
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	治療開始後52週時点における心筋シンチグラフィ(99mTc-HMDP または99mTc-PYP) SPECT/CTによる標準化集積値(SUV)のベースラインからの変化率
副次評価項目	1)心アミロイドーシス関連有害事象*の発生率および初回発生までの時間 (治療開始後104週まで） (心アミロイドーシス関連有害事象は、”4.4 評価項目の定義”を参照) 2)以下の各指標のベースラインからの変化率および変化量(治療開始後52週、104週時点) -心筋シンチグラフィ(99mTc-HMDP または99mTc-PYP) SPECT/CTによる標準化集積値(SUV) (104週) -心臓MRIでのECV及びT1, T2値 -左室心筋重量係数(LVMi)、左房容積係数(LAVI)、心尖スペアリング係数、左室駆出る率および左室容量の心エコー指標 -バイオマーカーレベル：NT-proBNP(またはBNP)、トロポニンT(またはトロポニンI)、TTR、甲状腺機能検査(遊離T4、遊離T3、TSH) -6分間歩行距離(6MWD) -カンザスシティ心筋症質問票総合サマリスコア(KCCQ-OS) -短期身体能力バッテリー(SPPB)、握力、臨床虚弱尺度(Clinical Frailty Scale)

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無