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肺動脈性肺高血圧症を対象としたセレキシパグ投与の有効性・安全性評価（後ろ向き観察研究）

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	肺動脈性肺高血圧症
試験開始日（予定日）	2023-02-22
目標症例数	100
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	観察研究
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	セレキシパグ内服開始52週後のPVRのベースラインからの変化
副次評価項目	1)セレキシパグ内服開始52週後のPVR以外の血行動態 {平均肺動脈圧 (mean PAP)、肺動脈楔入圧 (PAWP)、心係数 (CI)、動脈血酸素飽和度 (SaO2)、経皮的動脈血酸素飽和度 (SpO2)、混合静脈血酸素飽和度 (SvO2)、動脈血酸素分圧 (PaO2)、動脈血二酸化炭素分圧 (PaCO2)、右房圧 (RAP)、右室圧 (RVP)} のベースラインからの変化、並びに26週後及び104週後の血行動態 (mean PAP、PAWP、PVR、CI、SaO2、SpO2、SvO2、PaO2、PaCO2、RAP、RVP）のベースラインからの変化 以下項目のセレキシパグ内服開始26週後、52週後及び104週後のベースラインからの変化 2)運動耐容能 [6分間歩行検査 {6分間歩行距離 (6MWD)、最低SpO2、Borg呼吸困難指数}] 3)心機能 [心臓MRI {右室拡張末期容積係数 (RVEDVI)、右室収縮末期容積係数 (RVESVI)、右室駆出率 (RVEF)、左室拡張末期容積係数 (LVEDVI)、左室収縮末期容積係数 (LVESVI)、左室駆出率 (LVEF)}] 4)血清マーカー [脳性ナトリウム利尿ペプチド (BNP)、甲状腺機能 {甲状腺刺激ホルモン (TSH)、free T4}] 5)呼吸機能の変化 [呼吸機能検査 {全肺気量 (TLC)、努力性肺活量 (FVC)、1秒率(%FEV1.0)、一酸化炭素肺拡散能力 (DLCO)、FVC/ DLCO }] 6)WHO FC 7)リスク分類 (COMPERAリスク評価分類) WHO FC、6MWD、BNP、RAP、CI、SvO2のカットオフ値により、患者を「低リスク」、「中リスク」、「高リスク」に分類する。 8)①　観察期間中に以下のいずれかの臨床的悪化イベントが最初に発現するまでの期間 ・死亡 (原因不問) ・PAH悪化による入院a) 　a) 右心室不全の徴候及び症状を伴うPAH悪化による非待機的入院 (24時間以上) ・肺移植又は心房中隔裂開術 ・PAH悪化による非経口プロスタノイド療法又は長期酸素療法の開始 ・以下の全てを満たす疾患進行 -6MWDのベースラインから15％以上の短縮 -WHO FCの悪化 ②　観察期間中に死亡イベントが最初に発現するまでの期間 ③　観察期間中にPAH悪化による入院が最初に発現するまでの期間 9)観察期間中の副作用 ・副作用の種類 ・発現数

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	2016年11月21日から2022年7月31日までに国立循環器病研究センター　肺循環科でセレキシパグによる加療を受けたPAH患者 (他施設でセレキシパグが導入され、国立循環器病研究センター　肺循環科に紹介されたPAH患者も含む)
除外基準	患者本人もしくは患者家族から情報の利用を拒否する申し出があった患者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無	なし