臨床研究実施計画番号 jRCT1050240030
最終情報更新日：2024年10月3日
登録日：2024年5月10日
軟骨低形成症の小児を対象とした多施設共同国際観察研究
基本情報
| 進捗状況 | 参加者募集中 |
|---|---|
| 対象疾患 | 軟骨低形成症 |
| 試験開始日（予定日） | 2024-05-13 |
| 目標症例数 | 27 |
| 臨床研究実施国 | 米国/アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン/日本 |
| 研究のタイプ | 観察研究 |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | - 年間成長速度（AGV）の変化 - 身長Zスコアの変化 - 身長の変化 - BMIの変化 - BMI Zスコアの変化 - 上半身と下半身の比率の変化 - 上肢と下肢の長さの比の変化 - 指端距離と立位身長の比率を含む四肢の比率の変化 |
|---|---|
| 副次評価項目 | - 発育期における低身長児の生活の質（QoLISSY）の身体的ドメインの変化 - 発育期における低身長児の生活の質（QoLISSY）の合計スコアの変化 - 重症度に対する患者の全般的印象（PGI-S）の変化 - 重症度に対する介護者の全般的印象（CaGI-S）の変化 - 注目する医学的事象の発生率の頻度 - 成長ホルモンの使用を報告する小児の割合、治療パターン及び成長への影響 - 四肢延長手術を報告する小児の割合 |
対象疾患
| 年齢（下限） | |
|---|---|
| 年齢（上限） | 15歳以下 |
| 性別 | 男女両方 |
| 選択基準 | - 同意説明文書への署名時点での年齢が15歳以下の患者。 - 軟骨低形成症の診断が遺伝学的に確認されている患者。 |
| 除外基準 | - 軟骨低形成症以外の他の遺伝的低身長状態、又は低身長に関連する遺伝性症候群の原因となる遺伝子変異を有すると診断されている患者。 - スクリーニング来院の6ヵ月以内に治験薬又は治験機器による治療を受けた患者。 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
|---|
関連情報
| 研究責任医師 | Bassi Roberto |
|---|---|
| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT06212947 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | 治験担当 窓口 |
|---|---|
| 所属機関 | ICONクリニカルリサーチ合同会社 |
| 所属部署 | Clinical Delivery |
| 郵便番号 | 541-0056 |
| 住所 | 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 |
| 電話 | 06-4560-2001 |
| FAX | |
| ICONCR-Chiken@iconplc.com |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。