臨床研究実施計画番号 jRCT1030250124
最終情報更新日：2026年2月20日
登録日：2025年5月23日
ムコ多糖症II型患者に対する経静脈的酵素補充療法の臨床効果に関する探索的観察研究
基本情報
| 進捗状況 | |
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| 対象疾患 | ムコ多糖症II型 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 30 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | 下記項目の観察開始時から104週後までの変化 (1) 視覚評価 網膜電図（ERG）／眼圧検査／眼底検査／光干渉断層計（OCT）検査／単純視力検査 (2) 聴覚評価 聴性定常反応検査（ASSR）（実施困難な場合は聴性脳幹反応聴力検査（ABR）も可）／中耳炎症状／鼓膜チューブの使用状況／補聴器の使用状況／標準純音聴力検査（PTA）又は条件詮索反応聴力検査（COR） (3) 呼吸器機能評価 咽頭ファイバー検査／胸部CT検査／呼吸器感染症症状 (4) 循環器機能評価 心エコー検査／BNP前駆体N端フラグメント（NT-proBNP）（測定困難な場合は脳性ナトリウム利尿ペプチド（BNP）も可） (5) 身体測定 身長／体重／頭囲 |
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| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | |
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| 年齢（上限） | |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。