臨床研究実施計画番号 jRCT1020250045
最終情報更新日：2026年2月3日
登録日：2026年2月3日
DOK7、MUSK、AGRN又はLRP4の変異に起因する先天性筋無力症候群患者を対象とした多機関、国際共同、自然経過観察研究
基本情報
| 進捗状況 | |
|---|---|
| 対象疾患 | 先天性筋無力症候群 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | 診断（症状発現年齢、診断時年齢、及びDOK7、MUSK、AGRN又はLRP4 における病原性変異を含む）、医療利用、治療薬、及びCMS に関連する健康状態の変化について、後ろ向き及び前向きに収集したデータの要約統計量 |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 2 |
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| 年齢（上限） | |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT06078553 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。